Es una investigación llevada a cabo en humanos, personas sanas o enfermas, que permite tener más información sobre cómo reacciona el cuerpo ante determinadas enfermedades y/o tratamientos, como por ejemplo, conocer el efecto de un nuevo fármaco o combinaciones de varios fármacos sobre la evolución de una enfermedad o los efectos secundarios que aparecen con su administración.
Los ensayos clínicos son diseñados por investigadores (médicos y/u otros profesionales sanitarios) expertos en el diagnóstico y tratamiento de pacientes con una enfermedad concreta, y son sometidos a la evaluación y aprobación de las autoridades sanitarias (en España, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), adscrita al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad) y los comités de ética de la investigación antes de que se puedan llevar a cabo.
El comité de ética de la investigación con medicamentos está formado por un mínimo de 10 miembros, y al menos uno de ellos será una persona ajena a la investigación biomédica o la asistencia clínica, que representará los intereses de los pacientes. Entre los miembros del comité hay médicos, un farmacéutico y un diplomado o graduado en enfermería. Al menos 2 miembros tienen que ser ajenos a las profesiones sanitarias, y uno de ellos debe ser un licenciado o graduado en derecho. Además, al menos uno de los miembros debe tener formación en bioética.
Los ensayos y otros estudios de investigación clínica se rigen siguiendo unas normas éticas y legales tanto a nivel internacional como nacional, y conforme a lo establecido en un protocolo, que debe ser seguido de forma estricta. El protocolo describe lo que se va a hacer como parte del estudio, cómo y cada cuánto tiempo se va a hacer y por qué cada parte del estudio es necesaria. En el protocolo también se explican los requisitos que tienen que cumplir los individuos que pueden participar en el estudio.
La seguridad (efectos secundarios) de las personas que participan en los ensayos es el criterio que siempre prevalece, así como la libertad de éstos de participar en el ensayo y abandonarlo cuando quieran, sin que esto condicione su asistencia médica posterior.
Los datos de los pacientes siempre van a ser tratados con la privacidad y confidencialidad requerida.